ההבטחה של קנדי וטראמפ לטיפול באוטיזם לא התממשה: ה-FDA לא אישר את התרופה

הורים לילדים על הרצף קיוו לבשורה גדולה - אבל מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, החליט שלא לאשר את מה שכונה ברשת "גלולת הפלא" לאוטיזם. מדובר בלויקובורין, ויטמין B במינון גבוה שמחירו כ-2.50 דולר לכדור, שאושר השבוע לטיפול בחוסר בחומצה פולית במוח - אך לא לאוטיזם עצמו.

ביום שלישי הודיע ה-FDA כי לויקובורין, נגזרת של חומצה פולית, מאושרת לטיפול ב־CFD - מצב נדיר שבו המוח לא מצליח לספוג פולאט, רכיב טבעי שנמצא בין היתר בירקות ירוקים אחרים. מחקרים מהשנים האחרונות מצביעים על כך שכשלושה מתוך ארבעה אנשים על הספקטרום האוטיסטי סובלים גם מ-CFD, מה שעשוי להיות קשור לקשיי דיבור והתנהגות.

למרות זאת, התרופה לא קיבלה אישור לאוטיזם עצמו. זאת אף שבספטמבר רמזו נציב ה-FDA ד"ר מרטי מקארי, מזכיר הבריאות רוברט פ. קנדי ג'וניור והנשיא דונלד טראמפ כי ייתכן שלויקובורין תוכל לסייע לילדים עם אוטיזם. קנדי אמר אז כי זוהה "טיפול שנראה מבטיח ועשוי להועיל למספר גדול של ילדים הסובלים מאוטיזם". טראמפ הוסיף כי שינוי התווית של התרופה "נותן תקווה להורים רבים".

 

ה-FDA לא אישר את הטיפול לילדים על הרצף

 

האקדמיה האמריקאית לרפואת ילדים כבר הבהירה באוקטובר כי אינה ממליצה על שימוש שגרתי בלויקובורין לילדים על הרצף, בשל "ראיות מוגבלות מאוד" ליעילות וחוסר בהירות לגבי מינונים בטוחים לילדים. ב-FDA הדגישו כי האישור הנוכחי מתייחס אך ורק ל-CFD, וציינו כי מדובר בטיפול הראשון למצב הגנטי הנדיר הזה.

לויקובורין היא נגזרת של ויטמין B9 – חומצה פולית, רכיב חיוני ליצירת DNA ולתיקון תאים בגוף. פולאט נמצא באופן טבעי בירקות ועלים ירוקים, שעועית ועדשים, ולכן גם תוספי תזונה לנשים בהיריון מכילים חומצה פולית. בניגוד לצורות אחרות של פולאט, לויקובורין מסוגלת לחצות את מחסום הדם-מוח ולהשפיע ישירות על רקמת המוח.

המחקר סביב התרופה החל כבר בתחילת שנות ה-2000. ד"ר וינסנט רמייקרס מאוניברסיטת לייז' בבלגיה וד"ר אדוארד קוודרוס מאוניברסיטת סאני דאונסטייט בניו יורק מצאו כי אצל ילדים אוטיסטים רמות החומצה הפולית בדם היו תקינות - אך בנוזל השדרה היו נמוכות משמעותית. בנוסף, כ-75 אחוז מהילדים נשאו נוגדנים עצמיים שחוסמים חלבון האחראי להעברת פולאט אל המוח.

ה־FDA התבסס על ניתוח נתונים מכ-40 מקרים שהצביעו על שיפור בהתנהגויות כמו דיבור אצל ילדים שקיבלו לויקובורין. מקארי אמר כי האישור "מהווה ציון דרך משמעותי לחולים עם מחסור בהובלת פולאט מוחי כתוצאה מווריאנט FOLR1", והוסיף כי ייתכן שהטיפול יסייע גם למי שסובלים מעיכוב התפתחותי עם מאפיינים אוטיסטיים.

ד"ר ריצ'רד פריי, נוירולוג ילדים מאריזונה, סיפר כי ראה ילדים לא-ורבליים מתחילים לדבר במשפטים מלאים בתוך שבועות ספורים, לצד ירידה באגרסיביות ובחרדה. אחד הילדים, כך דווח, אמר לאביו "אני אוהב אותך" לראשונה אחרי שבועיים של טיפול. עם זאת, פריי מדגיש כי לויקובורין אינה תרופת קסם ואינה מרפאה אוטיזם, ולעיתים נדרשת בשילוב טיפולים ותרופות נוספות כמו ריספרידון ואריפיפרזול.