ה-FDA אישר את התרופה היקרה בהיסטוריה

מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר ביום רביעי טיפול גנטי למחלת דם נדירה שאמורה להגיע לשוק במחיר שיא של 2.8 מיליון דולר למנה בודדת, כך לפי הודעה לעיתונות של יצרן הטיפול, Bluebird Bio.

בטא-תלסמיה היא הפרעת דם תורשתית שגורמת לדם החולה לא להזרים חמצן בגוף, על פי ההודעה לעיתונות של ה-FDA.

הטיפול החדש מחדיר לחולים תאים עם עותק של הגן האחראי להפרעה, מה שמאפשר למטופל לייצר דם שמתפקד כראוי, על פי הודעת Bluebird.

"לתרופה זינטגלו יש פוטנציאל לנתק מטופלים ממערכת הבריאות שבממוצע מצריכה אותם לעירוי כל שבועיים עד חמישה שבועות לכל החיים ולמנוע מהם לאבד עשרות שנות חיים יחסית לאוכלוסייה הכללית", אמרה דוברת Bluebird, שרה אלספך, "לקחנו בחשבון את ההשפעה העמוקה הזו בעת תמחור הטיפול", הוסיפה.

חולים עם בטא-תלסמיה דורשים בדרך כלל עירויי דם קבועים, שעלולים להוביל לבעיות לב וכבד כאשר הם ניתנים שוב ושוב.

התרופה זינטגלו ניתנת כטיפול במינון יחיד, ומתוך 41 חולים בניסויים קליניים, 89% הצליחו להתגבר על הצורך בעירויים, דיווח ה-FDA.

#NewsfromtheNest: We are thrilled to announce that the @US_FDA has approved our first gene therapy for adult and pediatric patients with beta-thalassemia who require regular red blood cell transfusions! Read more in our press release: https://t.co/eZwiJzNlGY [1/2] pic.twitter.com/prijXqSzft

— bluebird bio (@bluebirdbio) August 17, 2022

טיפול לכל החיים בבטא-תלסמיה יכול לעלות עד 6.4 מיליון דולר בארה"ב, וחולים מוציאים פי 23 מהממוצע הלאומי בשנה טענה Bluebird בהודעה לעיתונות.

עד יום רביעי, התרופה היקרה ביותר שאושרה על ידי ה-FDA הייתה טיפול גנטי בשם Zolgensma, המטפל במחלת שרירים נדירה בילדות, במחיר של כ-2.1 מיליון דולר למינון חד פעמי.

 "אנו פותחים עידן חדש שבו ריפוי גנטי אינו עוד כלי השמור רק למחלות ילדות קשות, אלא כעת יש לו פוטנציאל לשנות פרדיגמות טיפול קיימות למחלות כרוניות הנושאות נטל טיפולי לכל החיים", אמרה אלספך.

Bluebird זכתה להצלחה מסוימת באירופה, שם זינטגלו נדחתה במחיר של 1.8 מיליון דולר על ידי הרגולטורים האחראים על המשא ומתן, כך דיווח פורבס במאי.

מנהלי המשא ומתן של שירות הבריאות הלאומי הבריטי אמרו שההטבות לא מצדיקות את המחיר, אבל המכון האמריקאי לסקירה קלינית וכלכלית, אמר שזינטגלו יהיה חסכוני ב-2.1 מיליון דולר.